Ce rapport conjoint HCSP/HCERES est construit autour de l’évaluation du HCSP et du HCERES avec des enjeux et perspectives communes.

L’évaluation du HCSP s’est structurée autour des objectifs stratégiques du PNMR 3 avec les conclusions suivantes :

• Le PNMR 3 a permis de consolider des organisations efficaces, développées puis structurées par les premiers PNMR mais une reconduction à l’identique du modèle serait insuffisante pour dépasser les limites qui demeurent et relever les défis émergents ;
• Les investissements massifs sont salués unanimement avec quelques réserves dans un contexte où la dépense de soins connait une tendance haussière et où l’impact de l’amélioration du diagnostic, de l’introduction de nouvelles thérapies reste incertain ;
• D’importants progrès ont été réalisés en matière de diagnostic et de dépistage des maladies rares, il reste toutefois plusieurs leviers à activer pour minimiser l’errance diagnostique ;
• Une véritable amélioration des prises en charge des maladies rares est notée, malgré un développement insuffisant du lien entre les acteurs du soin et du médico-social ;
• Plusieurs enjeux clefs restent à traiter, au niveau européen, sur la question du développement et de l’accès aux traitements ;
• Le développement des outils numériques s’est fortement accéléré mais continue de se heurter à des problématiques liées à une fragmentation persistante des données, et à des problématiques d’ordre réglementaire et technique
• Le PNMR 4 doit permettre de se projeter avec ambition sur l’apport des innovations pour se préparer en mettant en place les conditions nécessaires à leur adoption.

Un changement de paradigme et d’échelle semble nécessaire pour lever les difficultés persistantes auxquelles le modèle actuel ne parvient plus à répondre en s’appuyant notamment sur l’échelon européen, et sur des innovations technologiques et organisationnelles afin de mener une réflexion sur le modèle économique de la prise en charge des maladies rares, sur les méthodes et sur l’intégration de l’innovation.

Découvrez la méthodologie utilisée habituellement par le HCSP pour les évaluations de politiques de santé publique.

1 Méthodologie d’évaluation

2 Seules les évaluations d’impacts, d’efficacité voire d’utilité ou de pertinence rentrent dans le cadre des évaluations conduites par le HCSP

3 Chaîne de valeur des thématiques évaluées au regard des 5 ambitions du plan national Maladies Rares 3